Teško bolesna djeca iz Hrvatske na lutriji za najskuplji lijek na svijetu

153

 

Novartis proizvodi Zolgensmi, a to je trenutno najskuplji lijek na svijetu koji liječi spinalnu mišićnu atrofiju kod djece mlađe od dvije godine, piše Jutarnji list.

Lutriju, vrijednu 210 milijuna dolara, na svjetskoj razini raspisala je farmaceutska tvrtka Novartis. U toj lutriji ne bi bilo ništa čudo da nije riječ o “nagradnoj igri” koju igraju bolesna djeca, a sretnici će dobiti potreban lijek.

Rok za prijavu pacijenata na ovu nesvakidašnju lutriju bio je krajem prošlog tjedna.

Dr.Milivoj Novak, pomoćnik ravnatelja KBC Zagreb, je rekao za Jutarnji list kako su prijavili četiri mala pacijenta koji odgovaraju kriterijima koje tvrtka traži. Naime, radi se o djeci koja nisu starija od dvije godine, a registrirana su u Referalnom centru.

Dodatno “sito” za pacijente bit će postavljeno u samom Novartisu pa se zasad još ne zna hoće li svih četvero hrvatskih pacijenta konkurirati za liječenje ovim novim lijekom, piše Jutarnji.

 

Za jedno dijete se smatra da apsolutno mora “proći” jer zadovoljava sve kriterije koje traži tvrtka. Međutim, to još uvijek nije jamstvo da će “na lutriji” lijek i stvarno dobiti.

Svi potencijalni hrvatski kandidati u ovom trenutku su na liječenju jednim od dva postojeća lijeka, Spinrazom i Risdiplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za liječenje Zolgensmom.

Jutarnji list saznaje da je iz Novartisa jučer počela prva dvotjedna raspodjela Zolgesme, ali da zbog zaštite pacijenata i liječnika AveXis, koji je raspisao “lutriju” ne želi komentirati detalje o onima koji su registrirani u ovom projektu.

Cijena Zolgensme je 2,1 milijun dolara po jednom pacijentu.

No, za razliku od Spinraze, koju je potrebno uzimati doživotno, za sada istraživanja govore da je Zolgensma genska terapija koja se primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za “ispravljanje” gena SMA I, čija je “neispravnost” glavni krivac za ovu bolest.

Lijek je za sada registriran samo u SAD-u, dok se registracija u Europi očekuje u srpnju i, prema nekim informacijama, za europsko tržište cijena lijeka trebala bi biti ipak nešto manja. Govori se o iznosu između 1,5 i 1,7 milijuna dolara po dozi.

“Slučajan odabir” je najpravičniji način

“Na razvoju ovog programa surađivali smo s neovisnim savjetodavnim odborom za bioetiku koji je uključivao niz stručnjaka, kliničara, bioetičara i predstavnika pacijenata, ne bi li našli što pravedniji način da učinimo lijek dostupnim putem globalnog milosrdnog davanja lijeka (MAP). S obzirom na naša ograničenja opskrbe i na temelju uputa odbora za bioetiku utvrdili smo da će se nasumičnim odabirom medicinski pogodnih pacijenata osigurati da ne favoriziramo nijedno dijete ili zemlju u odnosu na drugu”, rekli su iz Novartisa za Jutarnji.

Dodaju da surađuju s predstavnicima pacijenata i zdravstvenim radnicima kako bi čuli i njihovo mišljenje.

Napominju da će razmotriti prilagodbe programa za koji tvrtka ipak drži da odražava načelo pravičnosti, kliničkih potreba i globalne dostupnosti.

Stručnjaci naglašavaju da ovaj lijek najbolje djeluje kad ga dobiju djeca u prvih šest mjeseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena prije simptoma bolesti.

U tom slučaju, ako bi dobili lijek, bolest se ne bi razvila. Naime, lijek kao nositelj gena koristi adenovirus.

Problem za njegovu učinkovitost bio bi da je pacijent prije uzimanja lijeka prebolio neki adenovirus, što bi značilo da je razvio antitijela, odnosno da bi organizam mogao “neutralizirati” svojim imunološkim sustavom adenovirus koji nosi gen, prenosi Jutarnji.

U tom slučaju gen ne bi mogao stići tamo gdje treba pa ne bio učinkovit. Upravo to će se ispitivati u određivanju je li neki pacijent podoban ili nije za ovu vrstu liječenja.

dnevno.hr

 

Komentari




Odgovori

Vaša adresa e-pošte neće biti objavljena. Obavezna polja su označena sa *